Hookipa與Gilead達成了HIV協(xié)作和許可協(xié)議的首個研究里程碑

紐約，美國和維也納，奧地利，2019年1月2日 - HOOKIPA制藥公司 （“HOOKIPA”），一家基于其專有的病毒平臺開發(fā)針對傳染病和 癌癥的新型免疫療法的公司，今天宣布它已經取得了成功它是與 Gilead Sciences，Inc。（“吉利德”）合作和許可協(xié)議的第一個 研究里程碑。該協(xié)議于2018年6月簽訂，授予Gilead HOOKIP的TheraT?和VaxWave?研究性基于病毒的免疫技術的獨家權利，用于 開發(fā)針對乙型肝炎病毒（HBV）和人類免疫缺陷病毒（HIV）的免疫 療法。

HOOKIPA通過向吉利德設計和提供14個研究級載體，以及這些載體的特征描述和為艾滋病項目提供數據包，完成了第一個研究里程碑。根據協(xié)議條款，HOOKIPA有權從吉利德獲得相當大的里程碑付款。

HOOKIPA首席執(zhí)行官Joern Aldag表示：“我們很高興與吉利德在艾 滋病項目合作中實現了我們的第一個里程碑。這一偉大成就反映了 我們共同致力于為患有這些傳染病的患者開發(fā)和提供新的治療方案。它還反映了HOOKIPA致力于進一步驗證我們的傳染病技術�！备鶕�協(xié)議條款，吉利德提供了1000萬美元的預付款，并將資助所有 研發(fā)活動。HOOKIPA將有資格根據指定的開發(fā)，監(jiān)管和商業(yè)里程碑的成就獲得里程碑付款，總額約為4億美元。HOOKIPA也有資格獲得 凈銷售額的分層版稅。

Gilead Sciences，Inc。Gilead Sciences，Inc。是一家以研究為基礎的生物制藥公 司，在未滿足醫(yī)療需求的領域發(fā)現，開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。該公 司致力于改變和簡化對全世界患有危及生命疾病的人的護理。吉利 德在全球超過35個國家開展業(yè)務，總部位于加利福尼亞州福斯特市。

ProQR Therapeutics NV（納斯達克股票代碼：PRQR），一家致力于通過創(chuàng)建用于治療嚴重遺傳性罕見疾病的轉化性RNA藥物來改變生活的公司，今天宣布出版一份經過同行評審的手稿，描述了先前公布的QR-110臨床試驗中期結果，用于治療Leber先天性黑蒙10（LCA10），載于Nature Medicine期刊。

“看到視力的強勁改善和患者檢測燈光能力的顯著增強，以及在單 次注射后的前三個月內觀察到這些效果令人印象深刻，令人非常欣 慰，”Artur V. Cideciyan教授博士說。他是賓夕法尼亞大學 Scheie眼科研究所的共同調查員之一�！�LCA10是一種嚴重的兒童 失明形式，這是治療這些以前無法治愈的疾病的重要一步，”醫(yī)學 博士Samuel G. Jacobson教授說，他是一位護理四名患者的眼科醫(yī) 生。在該研究中，他也是Scheie眼科研究所的共同研究員。已公布的結果詳細說明了正在進行的PQ-110-001首次人體臨床研究的計劃 中期分析，評估LCA10患者的QR-110。該出版物側重于對8名達到3 個月單劑量治療經驗的受試者進行的具有里程碑意義的分析。結果 顯示最佳矯正視力（BCVA）的實質性總體改善，治療眼中的平均改 善為-0.67 LogMAR（SEM 0.32），而對側（對照）眼中的平均改善 為0.02 LogMAR（SEM 0.05）（p = 0.011）。大多數患者在治療的眼睛中顯示出至少-0.3 LogMAR的增加，這通常被認為具有臨床意 義，相當于15個字母

或者對于能夠閱讀標準視力表的個體而言有 三個改善線。視力提高也與藍光和紅光的全視野刺激閾值的一致性 改善相關，改進的移動路線導航和眼睛不穩(wěn)定性測量。LCA10是一 種嚴重遺傳性視網膜營養(yǎng)不良，與CEP290基因突變有關。QR-110是 一種基于RNA的候選藥物

糾正導致LCA10，p.Cys998X的最常 見突變，有可能恢復視力或減緩LCA10患者的視力喪失過程。正在 進行的第1/2階段PQ-110-001 QR-110研究將完成并且平行進行2/3 期“ILLUMINATE”研究預計將于2019年上半年開始。Leber的先天性黑蒙10 Leber的先天性黑蒙（LCA）是由于兒童遺傳性疾病 導致失明的最常見原因，并且由一組疾病組成，其中LCA10是最常 見的并且是更嚴重的形式之一。LCA10由CEP290基因突變引起，其 中p。Cys998X突變是最常見的。LCA10導致早期視力喪失，導致大 多數人在出生后的頭幾年失去視力。迄今為止，尚未批準治療或臨 床開發(fā)中的其他產品來治療疾病的根本原因。由于這種突變，西方 世界大約有2000人患有LCA10。QR-110 QR-110是一種一流的基 于RNA的寡核苷酸，旨在解決由于p.Cys998X突變（也稱為c.2991+ 1655A> G突變）導致Leber先天性黑朦的根本原因10 ）在CEP290基 因中。p.Cys998X突變是前mRNA中一個核苷酸的取代，其導致mRNA 和非功能性CEP290蛋白的異常剪接。設計QR-110以恢復正常（野生 型）CEP290 mRNA

結合前mRNA中的突變位置導致正常CEP290 蛋白的產生，引起前mRNA的正常剪接。QR-110旨在通過眼內玻璃體 內注射給藥，并已在美國和歐盟獲得孤兒藥指定，并獲得FDA的快 速指定。PQ-110-001階段1/2試驗

PQ-110-001是一項首次人類開放標簽試驗，招募了5名兒童（6至17 歲）和6名****（≥18歲），他們因p.Cys998X突變的一個或兩個拷 貝而患有LCA10在CEP290基因中�；颊呓邮芩拇尾Ａ�體內注射QR- 110進入一只眼睛; 每三個月注射一次，另一只眼睛未經治療。測 試兩種劑量水平，80μg（160μg負荷劑量）和160μg（320μg負 荷劑量）。該試驗正在三個專業(yè)中心進行，這些中心在遺傳性視網 膜疾病方面具有重要的專業(yè)知識：愛荷華大學，愛荷華市，美國愛 荷華州，賓夕法尼亞大學的Scheie眼科研究所，美國費城和根特大 學醫(yī)院，根特，比利時。

PQ-110-001試驗的主要目標是安全性和耐受性。次要目標包括藥代 動力學，以及通過眼科終點恢復/改善視功能和視網膜結構，如視 力（BCVA），移動過程，全視野刺激測試（FST），眼不穩(wěn)定性 （OCI），光學相干斷層掃描（ OCT）和瞳孔光反射（PLR）。還正 在評估試驗受試者的生活質量變化。

階段2/3關鍵“ILLUMINATE”試驗

公司已同意FDA提交協(xié)議以啟動可作為唯一注冊試驗的2/3階段試驗，稱為“ILLUMINATE”。“ILLUMINATE”的初步設計是一項雙重掩 蓋，對照，為期12個月的研究。由于p.Cys998X突變的一個或兩個 拷貝，該試驗預計最初招募30名患有LCA10的患者，并且可以自適 應地復制。該試驗的主要終點預計包括視力和移動過程。該試驗預 計將在北美和選定的歐洲國家的中心進行。該試驗預計將于2019年 上半年開始。

ProQR ProQR Therapeutics致力于通過創(chuàng)造轉化性RNA藥物來 改變生活，用于治療嚴重的遺傳性罕見疾病，如Leber先天性黑朦 10，營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥和囊性纖維化�；�于我們獨特的專有RNA修復平臺技術，我們正在考慮患者和親人的需求。*自2012 年*

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述，通常用“預期”，“相信”，“可能”，“估計”，“ 期望”，“目標”，“打算”等術語表示。“期待”，“可能”，“計劃”，“潛力”，“預測”，“項目”，“應該”，“意志 ”，“愿意”和類似的表達方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。

ProQR Therapeutics NV

Zernikedreef 9,2333 CK Leiden，荷 蘭

+31 88 166 ***

info**[ta]**qr.com

http://www.**oqr.com

ProQR Therapeutics NV

投資者聯(lián)系人：Lisa Hayes

投資者關系和企業(yè)傳播副總裁

電話：+1 202 360 ***

ir**[ta]**qr.com

Sara Zelkovic

LifeSci公共關系

電話：+1 646 876 ***

Sara**[ta]**escipublicrelations.com

這些前瞻性陳述包括但不限于有關QR-110及其臨床開發(fā)的陳述，包 括正在進行的1/2期臨床試驗的完成以及計劃的ILLUMINATE試驗，試驗設計，調節(jié)途徑和治療的開始。潛在。由于許多原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中的預期產生重大差異，包括但不 限于與我們的臨床開發(fā)活動相關的風險，包括我們之前和正在進行的研究中觀察到的陽性結果可能不會在以后的試驗中復制或保證監(jiān) 管機構批準任何候選產品，監(jiān)管審查或批準程序，制造工藝和設施，監(jiān)管監(jiān)督，產品商業(yè)化，知識產權索賠，以及我們向美國證券交 易委員會提交的文件中的風險，不確定性和其他因素，包括我們在 20-F表格中提交的年度報告中的某些部分。鑒于這些風險，不確定 性和其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述，即使有新的信息 可用，我們也沒有義務更新這些前瞻性陳述，除非法律要求。

沖浪波醫(yī)療公司是 治療復雜鈣化心血管疾病的血管內碎石治療開發(fā)和商業(yè)化的先驅，今天宣布與Abiomed公司達成投資和合作協(xié)議。如協(xié)議所述，Abiomed將投資1500萬美元用于Shockwave，兩家公司將在美國和德 國合作開展培訓和教育計劃，重點關注互補使用各自技術的好處。

Shockwave的血管內碎石術（IVL）采用聲壓力波來安全地破壞血管 壁內的血管鈣，使動脈在低壓下膨脹并變得更加柔順。Shockwave 在美國和歐洲銷售其Shockwave M5外周血管內碎石導管。隨著頻率的增加，Shockwave M5導管被用于患有嚴重鈣化的髂動脈的患者，以便于經導管輸送帶有導管的復雜裝置，包括經導管心臟瓣膜 （T****R）和Abiomed的Impella?。IVL使這一患者群體能夠從這些挽 救生命的療法中受益，否則他們將無法參與該過程

或者會增加手 術并發(fā)癥的風險。在歐洲，“雖然我們在美國和歐洲的商業(yè)規(guī)模仍處于初期階段，但我很高興 我們的Shockwave技術獲得了多么積極的態(tài)度，以及我們的客戶能 夠使用我們的IVL系統(tǒng)安全治療多少種不同類型的患者和血管，“ Shockwave Medical公司總裁兼首席執(zhí)行官Doug Godshall說�！拔� 們很高興能夠通過微創(chuàng)方法為患者提供我們的解決方案與Abiomed的Impella技術相結合，這將有意義地改善結果。憑借Abiomed一流的培訓和教育方法，Shockwave將能夠更有效地提高認識并向客戶 介紹IVL，我們相信這將有助于他們更好地治療最具挑戰(zhàn)性的患者。我們被鼓勵看到我們迄今為止目睹的積極臨床反應�！�Shockwave Medical的血管內碎石系統(tǒng)

Shockwave Medical的IVL系統(tǒng)利用了與泌尿系統(tǒng)碎石相似的原理，這種原則已被用作打破腎結石幾十年的安全有效的治療方法。

發(fā)生器產生能量，該能量穿過連接器電纜和導管到達位于鈣化病變 附近的小型碎石發(fā)射器陣列。隨著集成球囊膨脹到超低壓，發(fā)射器 處的小電放電使球囊內的流體蒸發(fā)，產生快速膨脹的氣泡，在幾微 秒內坍塌。氣泡的膨脹和坍塌產生一系列聲壓力波，這些壓力波穿 過充滿液體的氣球并穿過軟血管組織，選擇性地破裂血管壁內任何 硬化的鈣化斑塊。在鈣破裂后，整合球囊可以擴張，在低壓下安全 地進行血管成形術。要查看血管內碎石術程序的動畫，請訪問

http://www.**ockwavemedical.com。

Shockwave Medical

Shockwave Medical總部位于加利福尼亞州圣克拉拉，正在開發(fā)和 商業(yè)化創(chuàng)新的血管內碎石技術，用于治療鈣化的外周血管，冠狀血 管和心臟瓣膜疾病。有關更多信息，請訪問 http://www.**ockwavemedical.com

Pixium Vision授予Galien Prize 2018獎項用于研究干燥AMD的PRIMA系統(tǒng)

法國巴黎 - 2018年12月13日 - Pixium Vision（FR0011950641 -PIX）是一家生物電子公司，開發(fā)創(chuàng)新的仿生視覺系統(tǒng)，讓失去視 力的患者能夠過上更獨立的生活，今天宣布它已被授予Prix Galien 2018用于治療干性年齡相關性黃斑變性（AMD）的PRIMA裝 置的“研究項目”類別。

Galien基金會將此獎項歸功于Pixium Vision，以表彰其PRIMA無線 視網膜下植入物的創(chuàng)新技術，這是一種應用于眼睛的“腦機”界面，用于治療干性AMD患者的仿生視力。PRIMA設備選自由著名學術機 構支持的一系列重要項目。

Pixium Vision首席執(zhí)行官Khalid Ishaque評論說：“我們很高興 我們整個科學，工程和醫(yī)學研究團隊都獲得了這一著名獎項。Galien獎證明了我們PRIMA技術的創(chuàng)新性，因為它可以引起干性AMD 患者的視覺感知。我們非常榮幸Galien基金會認可PRIMA的主要技 術和醫(yī)學進步，這為視網膜疾病的治療提供了新的可能性。我們要 感謝我們臨床試驗中的第一批患者在這項突破性的人類努力中的貢 獻，這將使我們能夠繼續(xù)追求我們的使命。”“我們很自豪能夠與Pixium Vision合作開發(fā)其突破性技術，今天 獲得了Galien獎。我們祝賀整個團隊獲得了極為寶貴的科學認可�！�Bpifrance的投資總監(jiān)Chahra LouafietMa?lysFerrère表示。

作為法國1970年的“藥物研究獎”，著名的Prix Galien因其公共 利益而受到法國當局的認可，并享有國際聲譽。每年，Prix Galien都會認可五大類最佳醫(yī)療創(chuàng)新：醫(yī)藥產品，醫(yī)療系統(tǒng)，電子 醫(yī)療，患者護理和研究。Prix?? Galien由50名國際醫(yī)療保健專家 組成的評委會頒發(fā)。他們的獨立性，權威性和聲譽證實了Galien獎的卓越性和可信度。http://www.**xium-vision.com;

計算機輔助生物學先鋒Synthace獲得2560萬美元的B系列資助

?資金將用于進一步擴大產品能力并促進公司發(fā)展

?行業(yè)領導者正在為生物研發(fā)和制造帶來軟件抽象和自動化

12月12日 - 倫敦 - Synthace Ltd.是領先的云軟件平臺，致力于 自動化和提高生物研發(fā)的成功率，今天宣布完成由Horizo??ns Ventures領導的2560萬美元B輪融資活動，并獲得額外投資 Luminous Ventures，SOSV以及其他個人和大型家族辦公室投資者。Synthace將利用這筆新資金推動持續(xù)的產品開發(fā)，并以其細胞和 基因治療客戶群為基礎，加速全球對其解決方案的認識。

Synthace是計算機輔助生物學的領導者，計算機輔助生物學是一個 新的范例，包括兩個領域：數字和物理。Digital以人工智能為動 力，包括用于設計和模擬生物系統(tǒng)的軟件，以及整理，構建和分析 實驗數據的方法。通過自動化實現的物理系統(tǒng)包括允許通過物流模 擬和執(zhí)行將生物設計無縫轉移到真實的“濕實驗室”實驗中的系統(tǒng)。

2018年10月，Synthace發(fā)布了一份白皮書“計算機輔助生物學：21 世紀提供生物技術”，該論文提供了迄今為止最完整的行業(yè)愿景，即生物學研究將如何通過云連接和數字化授權的研究工具進行改造。人的能力，加速生物學向成為工程學科的過渡。

Synthace首席執(zhí)行官Tim Fell說：“數字到物理工作流程已經改變 了半導體，航空航天，汽車和許多其他行業(yè)�，F在輪到了生物技術 行業(yè)，我們感謝Horizo??ns Ventures和我們的其他新投資合作伙 伴的支持，他們分享了Synthace如何促進這種變革的愿景�！�Horizo??ns Ventures的Patrick Zhang評論說：“我們處于生物技 術開發(fā)和使用的關鍵點。我們相信Synthace將引領行業(yè)向計算機輔 助生物學的轉變，因為它具有真正具有破壞性和前沿性的AI驅動實 驗設計能力和實驗執(zhí)行技術。我們期待在團隊合作開發(fā)的下一個激 動人心的階段與團隊合作�！�Synthace董事長Bob Wiederhold總結道：”實現了整個行業(yè)和學術 界，生物學的復雜性只能通過先進的軟件和自動化。對Synthace的這項投資是將這種認識變?yōu)楝F實的重要一步。”本公告遵循Gartner和世界經濟論壇之前的區(qū)別，其中Synthace平 臺對實現未來實驗室和工業(yè)4.0的影響得到了認可。

Synthace Synthace

總部位于倫敦，正在開發(fā)Antha，這是一個專門針對生物學的語言 和軟件平臺，可讓研究人員更高目標，更快地獲得更好的結果。Antha旨在制作可重復且可擴展的工作流程，可以輕松編輯和共享，并可在實驗室現有設備上輕松實現自動化。通過制藥，農業(yè)和工 業(yè)生物技術的客戶，Synthace被世界經濟論壇認可為幫助塑造第四 次工業(yè)革命的技術先鋒 - 這一技術革命將從根本上改變我們的生 活，工作和相互關系的方式。有關更多信息，請訪問：http://www.**nthace.com

HOOKIPA任命Julie O'Neill為非執(zhí)行董事

紐約，美國和奧地利維也納，2018年11月14日 - HOOKIPA Pharma Inc.（“HOOKIPA”），一家利用其專有的沙粒病毒技術開發(fā)創(chuàng)新 類腫瘤和傳染病免疫療法的公司，今天宣布任命Julie O '尼爾作 為非執(zhí)行董事出任董事會成員。

奧尼爾女士曾擔任高級領導職位20多年的執(zhí)行經驗，曾擔任 Alexion Pharmaceuticals，Inc。全球運營執(zhí)行副總裁，五年來，她領導全球運營業(yè)務，包括產品開發(fā)，制造，質量，供應鏈和全球 房地產職能。在加入Alexion Pharmaceuticals，Inc。之前，她曾 擔任Gilead Sciences的運營副總裁，幫助建立了公司的愛爾蘭子 公司和制造業(yè)務，并擔任過各種其他跨職能的全球領導角色。

在她的制藥業(yè)務職業(yè)生涯中，奧尼爾女士在董事會和委員會層面擔 任過多個高級職位。她目前是DBV Technologies SA的獨立董事，并且是國家生物加工研究與培訓研究所（NIBRT）的董事會成員和 審計與風險委員會主席。她還擔任都柏林圣三一學院藥學院戰(zhàn)略咨 詢委員會主席。

奧尼爾女士是特許董事，擁有都柏林圣三一學院的藥學學士學位和 都柏林大學的MBA學位。

在評論她的任命時，Julie O'Neill說：“免疫腫瘤學在現代醫(yī)學 方面處于領先地位，HOOKIPA的Vaxwave?和TheraT?平臺有可能針對 廣泛的傳染病和腫瘤。在其發(fā)展的這一階段，HOOKIPA正在將重點 從研究轉向臨床開發(fā)，因此運營，制造和質量控制的重要性日益增 加。我期待加入HOOKIPA團隊并支持他們實現對制造過程的更多控 制的雄心。我很高興有機會在公司發(fā)展的這個重要階段為公司的發(fā) 展和運營做出貢獻�！�HOOKIPA董事會主席Jan van de Winkel博士補充說：“在未來幾年 內，HOOKIPA計劃建立自己的GMP制造能力，這是病毒載體醫(yī)學研究 和開發(fā)最關鍵的功能之一。我很高興歡迎Julie加入HOOKIPA，并相 信她的運營和制造管理專業(yè)知識可以很好地補充我們現有董事會的能力。我和我的同事們期待擴大董事會，我們將很樂意與朱莉合作�！�HOOKIPA

HOOKIPA Pharma Inc.是一家開發(fā)用于預防和治療傳染病和癌癥的藥物的臨床階段公司�？紤]到這一目標，我們創(chuàng)造了專有技術來重 新編程和刺激免疫系統(tǒng)。

我們專有的Arenavirus技術，Vaxwave?，一種復制缺陷型病毒載體，以及TheraT?，一種復制減毒載體，旨在誘導有效的抗原特異性 CD8

+ T細胞和病原體中和抗體。Vaxwave?和TheraT?均設計為反復 給藥，同時保持免疫反應。TheraT?具有誘導CD8

+ T細胞對腫瘤抗 原反應的潛力，并達到與過繼性T細胞治療后觀察到的頻率和效力 匹配或超過的頻率和效力。我們的“現成的”病毒載體在體內靶向 樹突細胞以激活免疫系統(tǒng)。在免疫腫瘤學中，這種機制使免疫系統(tǒng) 能夠系統(tǒng)地對抗實體瘤。

我們已成功完成基于Vaxwave?的預防性疫苗的1期試驗，以預防CMV 感染。實體****患者的II期臨床試驗即將開始。與此同時，我 們與Gilead Sciences Inc.建立了合作伙伴關系，共同研究和開發(fā) 針對HIV和乙型肝炎感染的功能性治療方法。我們正在建立一個專 有的免疫腫瘤學管道，將TheraT?針對HPV

+頭頸部鱗狀細胞癌和前 列腺癌。

由Instinctif Partners代表

HOOKIPA Pharma Inc

請聯(lián)系：Marine Popoff

Communications＆Investor Relations Manager

Marine.Popoff**[ta]**kipaPharma.com

EryDel任命Stan Musial為首席財務官

Bresso（MI），意大利 - 2018年11月12日 - EryDel SpA （http://www.**ydel.com）是一家專注于通過自體紅細胞提供藥物和診斷的開發(fā)和商業(yè)化的生物技術公司，今天宣布任命Stanley J. Musial擔任首席財務官，立即生效。

EryDel首席執(zhí)行官Luca Benatti博士評論道：“隨著EryDel進一步 加強其管理團隊，Stan將加入管理團隊�！� “斯坦的財務領導和 行業(yè)專業(yè)知識，以及他豐富的籌資和交易經驗，都是非常寶貴的資 產，因為EryDel正在通過開發(fā)并最終進入商業(yè)市場。”

斯坦曾擔任過上市公司和私營公司的高級財務管理職位，在執(zhí)行增 長戰(zhàn)略，籌集資金以及兼并和收購方面經驗豐富。斯坦最近花了近 六年Egalet公司的執(zhí)行副總裁兼首席財務官一個完全集成的專業(yè)制 藥公司，致力于創(chuàng)新治療疼痛，其中斯坦在2014年采取了公開，并 且是一個團隊，從改變了公司的一部分發(fā)展階段到創(chuàng)收。在此之前，Stan曾擔任Prism Pharmaceuticals，Inc.，Strategic Diagnostics，Inc。的首席財務官，以及與其他生物技術，醫(yī)療設 備和醫(yī)療保健服務公司的類似職位。Stan的職業(yè)生涯始于畢馬威會 計師事務所，擁有坦普爾大學的金融MBA學位和賓夕法尼亞州立大 學的會計學士學位，并且是注冊會計師。

Musial先生評論說：“EryDel擁有強大的平臺和多樣化的渠道，應 該為解決重要的未滿足醫(yī)療需求提供多種機會。我很高興能夠加入 團隊

追求財務和運營戰(zhàn)略來推動這些候選產品的發(fā)展，使公 司能夠成功應對挑戰(zhàn)并實現有意義的臨床，監(jiān)管和商業(yè)里程碑�！惫矟�失調毛細血管擴張癥

共濟失調毛細血管擴張癥（AT）是由共濟失調性毛細血管擴張癥突 變（ATM）基因中的雙等位基因突變引起的罕見遺傳性疾病，目前 尚無可用的治療方法。ATM編碼PI3Kinase蛋白，顯示其在響應DNA 損傷和細胞周期控制中起關鍵作用。ATM突變的純合性導致多系統(tǒng) 疾病，主要涉及神經和免疫系統(tǒng)。AT的主要臨床特征是從嬰兒早期 開始的嚴重進行性神經變性。具體特征包括軀干和四肢進行性共濟 失調，不自主運動，動眼神經失用，言語和吞咽困難以及周圍神經 病變延遲。具有經典表型的患者的其他臨床特征包括眼皮膚毛細血 管擴張，

EryDel SpA是一家生物技術公司，專注于通過使用專有醫(yī)療設備技 術開發(fā)通過紅細胞（RBC）提供的藥物。其最先進的產品，EryDex 系統(tǒng)（EDS）正在進行晚期開發(fā)，用于治療共濟失調性毛細血管擴 張癥，這是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，目前還沒有確定的治療方法。EryDex已獲得FDA和EMA治療AT的Orphan藥物稱號。在AT 患者中完成的II期II期臨床試驗表明EDS對主要和次要療效測量的統(tǒng)計學顯著效果。正在進行一項國際多中心，第三階段關鍵研究 ATCTST。

ATTeST項目已獲得歐盟“地平線2020研究與創(chuàng)新計劃”資助，資助 協(xié)議編號為667946。

Sitryx是一家新的生物制藥公司，專注于調節(jié)細胞代謝，開發(fā)免疫 腫瘤和免疫炎癥中的疾病修復療法，今天宣布已關閉其A輪融資。該公司由SV Health投資者提供種子基金，由SV Health Investors 和Sofinnova Partners共同領導的專業(yè)國際醫(yī)療保健投資者集團籌 集了3000萬美元，其中包括Longwood Fund和全球醫(yī)療保健公司GSK。該投資將用于開發(fā)免疫腫瘤學和免疫炎癥中的疾病改善療法。

免疫代謝是一個快速興起的領域，研究代謝途徑在免疫細胞功能中的作用。已經證明這些途徑的改變在許多嚴重疾病的發(fā)展中是關鍵的，包括一系列癌癥和自身免疫疾病。通過免疫代謝療法糾正免疫 細胞功能和/或抑制腫瘤細胞生長有可能成為治療疾病的關鍵，互 補和高度分化的方法。

Sitryx正在利用其創(chuàng)始人在免疫代謝領域的世界領先的科學專業(yè)知 識，以解決廣泛的免疫代謝目標。通過差異化學方法，包括小分子，靶向嵌合體的蛋白水解（PROTACS）和局部制劑，Sitryx已經建 立了一系列針對腫瘤學和免疫炎癥適應癥的項目。通過與GSK的藥 物發(fā)現和化學專家的密切合作，Sitryx的專有科學得到了支持。這 包括從GSK獲得某些GSK技術和知識產權許可，包括化學物質。GSK 對Sitryx的興趣源于免疫學網絡的工作，這是一個獨特的開放式協(xié) 作計劃，將GSK與學術科學家的工作及其新型免疫學研究聯(lián)系起來。

Sitryx由來自美國和歐洲的世界領先科學家團隊共同創(chuàng)立，他們?yōu)?/SPAN> 該領域做出了重大貢獻。聯(lián)合創(chuàng)始人包括SV Health Investors合 伙人Houman Ashrafian; Luke O'Neill，都柏林圣三一學院生物化 學與免疫學院生物化學教授; Jonathan Powell，約翰斯•霍普金 斯大學腫瘤學免疫治療研究所腫瘤學教授和副主任; Jeff Rathmell，癌癥生物學教授，范德比爾特免疫生物學中心主任; Michael Rosenblum，加州大學舊金山分校醫(yī)學院助理教授; 和 Paul Peter Tak，前任GSK首席免疫官和高級副總裁以及阿姆斯特 丹大學醫(yī)學中心的醫(yī)學教授。

Sitryx已經招募了一支經驗豐富的藥物發(fā)現和開發(fā)領導團隊，其中 包括首席執(zhí)行官Neil Weir，前身為UCB Pharma的SVP Discovery。

Sitryx首席執(zhí)行官Neil Weir說：“免疫代謝是一個非常令人興奮 和引人注目的科學領域，在Sitryx，我們已經看到這些關鍵細胞通 路的調節(jié)在多種疾病中具有廣泛的治療潛力，醫(yī)療需求未得到滿足，特別是免疫腫瘤學和免疫炎癥領域。我們很高興歡迎領先的專業(yè) 投資者加入公司，這進一步證實了我們的科學專業(yè)知識和雄心壯志。

加上我們的專有化學，深入的生物學見解和世界領先的免疫代謝專 家團隊，Sitryx有望成為免疫代謝領域的領導者�！�Longwood Fund的普通合伙人Richard Aldrich說：”我們對Sitryx的投資感到興奮和他們的世界級球隊。Sitryx免疫代謝平臺有可能 在炎癥和腫瘤學方面取得重大突破。”健康投資者SV的Houman Ashrafian說：”這一重要的籌款活動清楚 地證實了Sitryx在快速興起的免疫代謝領域的專業(yè)知識和雄心。我 們很高興能夠在這個激動人心的時刻支持Sitryx，并將關注團隊的科學進步�！�Sofinnova Partners的Maina Bhaman說：“Sitryx在充滿希望的免 疫代謝領域提供了一個令人興奮的機會，我們非常高興投資Sitryx 并期待為管理團隊提供支持，因為它建立了Sitryx作為疾病發(fā)展的領導者 - 在免疫腫瘤學和免疫炎癥中修改治療方法�！�GSK高級副總裁John Lepore說：“免疫學是GSK研發(fā)新方法的核心。通過我們的免疫學網絡，我們相信Sitryx正在關注的新興免疫代 謝領域有可能為患者帶來新的治療機會，包括癌癥在內的廣泛疾病。我們對Sitryx的投資將使我們能夠以開放的協(xié)作方式與世界知名的學術科學家密切合作，獲取這一令人興奮的科學。”有關Sitryx的

Sitryx

Mary-Jane Elliott，David Daley，Melissa Gardiner

+44（0）20 3709 ***

sitryx**[ta]**silium-comms.com

Sitryx

Sitryx是一家生物制藥公司，專注于調節(jié)細胞代謝，在免疫腫瘤學 和免疫炎癥中開發(fā)疾病修飾療法。

免疫代謝領域是一個迅速興起和令人興奮的領域，并提供了細胞內 代謝在調節(jié)免疫反應中的作用的新見解。

已顯示細胞的能量狀態(tài)在控制免疫腫瘤學和免疫炎癥中疾病相關細 胞的行為中是關鍵的。通過靶向代謝途徑來糾正免疫細胞功能和/ 或抑制腫瘤細胞生長，有可能提供新的互補和高度分化的方法來治 療多種嚴重疾病。

Sitryx的專有科學由經驗豐富的管理團隊領導，由GSK的藥物發(fā)現 經驗和世界級的學術創(chuàng)始人提供支持。Sitryx由六位世界領先的免 疫學和新陳代謝研究人員創(chuàng)立，包括Houman Ashrafian，Luke O'Neill，Jonathan Powell，Jeff Rathmell，Michael Rosenblum 和Paul Peter Tak。他們共同發(fā)表了1000多篇論文，在我們理解能量狀態(tài)對免疫細胞的行為以及更廣 泛的免疫學領域的重要性方面取得了多項重大突破。

2018年，Sitryx從一家由SV Health Investors，Sofinnova Partners，Longwood Fund和GSK等專業(yè)投資者組成的國際集團籌集 了3000萬美元的A輪融資。該公司在藥物發(fā)現的多個階段都有一系 列項目。Sitryx總部位于英國牛津。 http://www.**tryx.com

2018年3月10日

Synthace推出突破性的新白皮書：計算機輔助生物學：21世紀提供 生物技術

綜合報告預示著計算機輔助生物學（CAB）的開始

2018年10月1日倫敦 -Synthace Ltd.是一家領先的云軟件平臺，致 力于自動化和提高生物研究和開發(fā)的成功率，很高興地宣布它發(fā)布 了一份新的綜合白皮書，名為“計算機輔助生物學：提供生物技術 ”在21世紀。

根據該報告，計算機輔助生物學是一個概念框架，其周圍有一個新 興的工具生態(tài)系統(tǒng)，它們共同改變了我們處理生物研究，開發(fā)和制 造的方式。計算機輔助生物學由兩個領域組成：數字和物理。由人 工智能驅動的Digital包括用于設計和模擬生物系統(tǒng)的軟件，以及 整理，連接，構建和分析數據的方法。通過自動化實現的物理包括 允許通過抽象的實驗設計，模擬和自動物理執(zhí)行來無縫傳輸模擬生 物設計和過程的系統(tǒng)。只有連接整個工具生態(tài)系統(tǒng)，并實現集成循 環(huán)，由計算機輔助生物學（Computer Aided Biology）實現的人們工作 方式的轉變反映了已經改變其他行業(yè)（包括半導體，汽車和航空航 天基礎運營）的革命。該報告深入研究了這些革命如何發(fā)揮作用，以及承認生物系統(tǒng)復雜性帶來的獨特挑戰(zhàn)。

“我們很高興提供這些見解和方法，”Synthace首席執(zhí)行官Tim Fell說�！霸谶@篇開創(chuàng)性的白皮書中，我們重點介紹了新興的計算 機輔助生物學生態(tài)系統(tǒng)如何發(fā)展，以及來自技術和生命科學領域的公司如何聚集在一起，使生物學成為真正的工程學科�！�

“本白皮書還表明，Synthace是一個領先的組織，幫助研究人員和 制造商整合物理，數字和生物領域，其協(xié)同作用是第四次工業(yè)革命的核心，”Fell總結道。

完整詳細的白皮書可在以下鏈接中找到：Synthace

Bobby Brill

+44 786748***

Press**[ta]**thace.com

https://www.**nthace.com/computer-aided-biology-whitepaper

DNA Script宣布世界上第一個酶法合成高純度150核苷酸DNA鏈

DNA Script的方法與傳統(tǒng)的化學合成方法相當 - 并且有望在商業(yè) DNA合成的速度，功效和長度方面迅速超越目前的黃金標準。

加利福尼亞州舊金山 -DNA Script是酶促DNA合成開發(fā)的全球領導 者，今天宣布通過從頭酶促合成成功合成了世界上第一個150個核 苷酸（nt）的DNA鏈。DNA Script的酶促方法對每種核苷酸的添加 效果達到99.5％，與傳統(tǒng)的化學合成相當.DNA Script在 SynBioBeta 2018（舊金山舉行的合成生物學首要會議）的演示中 分享了這些結果。

“DNA Script開發(fā)的技術現在與使用亞磷酰胺試劑的當前商業(yè)解決 方案的性能相當。DNA Script是第一個展示酶DNA合成可行性的組 織 - 商業(yè)或學術 - 證明了這種新生技術的巨大潛力。今年5月，我們宣布世界上第一個使用50nt DNA鏈酶促合成，我們在短短四個 月內就將性能提高了一倍。到2019年，我們期望能夠合成數百個核 苷酸長度的DNA鏈。我們的酶合成技術的進展速度 - 從單一摻入到 短短四年內的150納特 - 明顯優(yōu)于亞磷酰胺化學的歷史趨勢�！�DNA Script的首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Thomas Ybert博士說。

在DNA Script的R＆D團隊常規(guī)運行的實驗中，四種天然核苷酸的序 列在計算機中隨機生成，然后在公司開發(fā)的硬件平臺上自動合成，無需任何物理模板。

Ybert補充道：“這只是一個開始。我們現在的目標是超越化學。從長遠來看，DNA Script計劃在大約一天內打印高達1,000 nt的DNA鏈。在過去的12個月中，該公司將其擔保融資增加至2700萬美 元，獲得2項專利，提交了5項新專利申請，并將其團隊擴大至35項。我們打算在12個月內向早期采用者發(fā)布首批商業(yè)產品。我們現在的首要任務是建立組織，以實現這一雄心勃勃的計劃�！彪S著基因組學領域的加速發(fā)展，創(chuàng)新的基因組編輯技術正在推動生 命科學研究的進步。DNA是合成生物學，測序，臨床診斷，CRISPR 編輯，癌癥治療，表觀遺傳學，蛋白質發(fā)現和工程以及數據存儲等 領域的生命科學實驗背后的推動力。然而，在這些領域并不總能滿 足對DNA的需求。合成DNA制造通常會產生工作流瓶頸，從而減緩生 命科學的創(chuàng)新。在過去的50年中，合成DNA確實是通過復雜的化學 過程制造的，在質量，周轉時間和制造靈活性方面存在局限性。相 反，DNA Script基于使用高效酶開發(fā)了一種新的核酸合成生化過程。這項技術模仿了自然界產生遺傳密碼的方式。DNA Script的技術 可以提高性能和簡化工藝，同時最大限度地減少使用刺激性化學品，因此非常適合釋放生命科學領域創(chuàng)新解決方案的發(fā)展。

于2014年在巴黎成立，是世界領先的使用酶技術生產從頭合成核酸的公司。該公司旨在通過快速，經濟和高質量的DNA合成加速生命 科學和技術的創(chuàng)新。DNA Script的方法利用數十億年的自然進化來 實現基因組規(guī)模的合成。該公司的技術有可能大大加速新療法，可 持續(xù)化學品生產，改良作物和DNA數據存儲的發(fā)展。

DNA Script

http://www.**ascript.co

美國Eric Sc??hubert

415-939-***